A mais importante revista médica britânica da área científica publicou o resultado da fase 3 do estudo
The Lancet, uma das mais importantes publicações científicas da área médica, publicou no mês de março dados do estudo de fase 3 do uso de mipomersen em pacientes com hipercolesterolemia familiar homozigótica (hoFH).
O estudo, um dos maiores realizados até agora nesta área, foi feito para testar a eficácia e a segurança da adição de mipomersen à terapia principal de redução de lipídios. Pacientes tratados com mipomersen tiveram uma redução de 25% de LDL-C. Além de atender seu objetivo primário, o estudo também cumpriu cada um dos seus objetivos secundários e terciários, que incluíam reduções estatisticamente significativas da apolipoproteína-B, colesterol total não-HDL, Lp(a), VLDL-C e triglicérides.
A hipocolesterolemia familiar (FH) é uma doença genética que resulta em níveis elevados de colesterol LDL. Os pacientes com FH têm risco significativamente aumentado de apresentar doença cardiovascular prematura (CVD) e morte relacionada a CVD. Sem terapia de redução de lipídios, os pacientes com hoFH raramente vivem mais do que 30 anos.
O estudo foi randomizado, duplo-cego, controlado por placebo e recrutou pacientes com hoFH com idade a partir de 12 anos. Os pacientes foram randomizados 2:1 para receber uma dose de 200 mg de mipomersen ou placebo através de injeções subcutâneas semanais, num período de 26 semanas. O estudo foi feito em sete países da América do Norte, Europa, Ásia, América do Sul e África.
“Os tratamentos atualmente disponíveis não fornecem redução adequada de lipídios em pacientes com hoFH, deixando-os com risco extremamente elevado para eventos cardiovasculares”, diz o professor Frederick J. Raal, diretor da Unidade de pesquisa do metabolismo de carboidratos e lipídios da Universidade de Witwatersrand, na África do Sul, e principal pesquisador do estudo. “O mipomersen tem potencial para definir um novo padrão de tratamento para esta doença”.
Para o cardiologista Raul Dias dos Santos , diretor da Unidade Clínica de Lípides do Incor e segundo autor deste estudo,"o uso do mipomersen pode ser considerado um grande avanço para estes pacientes já que os mesmos estavam sob a máxima terapia disponível e ainda assim reduziu-se o LDL colesterol em mais de 100 mg/dL em valores absolutos com o novo medicamento".
O mipomersen é um inibidor da síntese de apo-B, primeiro desta classe, atualmente em fase final de desenvolvimento. Destina-se a reduzir o LDL-C, prevenindo a formação de lipídios aterogênicos. Ele age diminuindo a produção de apo-B, que fornece o núcleo estrutural para todos os lipídios aterogênicos, incluindo o LDL-C, que carrega o colesterol através da corrente sanguínea.
Fonte: SNIFBrasil